Banner sobre las fases y los objetivos de los ensayos clínicos

Comprender las fases de los ensayos clínicos y los objetivos del estudio

Las fases de los ensayos clínicos describen las preguntas principales que un estudio busca responder. La fase no califica si un estudio es bueno o malo ni predice si una persona participante se beneficiará. Ayuda a organizar la evaluación gradual de un medicamento, producto biológico, dispositivo o método de tratamiento en investigación.

Antes de comenzar los ensayos clínicos

Antes de estudiar un medicamento nuevo en personas, los investigadores realizan trabajos de laboratorio y preclínicos para conocer su actividad biológica, formulación y posibles problemas de seguridad. El patrocinador suele presentar información a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos antes de iniciar una investigación clínica regulada. Cada ensayo sigue un protocolo escrito que explica los objetivos, los criterios de elegibilidad, los tratamientos o procedimientos, el calendario de visitas, la vigilancia de seguridad y el plan de análisis.

Fase 1: seguridad y dosis

Los estudios de Fase 1 suelen ser pequeños y estrechamente vigilados. Pueden estudiar cómo se comporta la intervención en el organismo, identificar efectos secundarios frecuentes, determinar una dosis o intervalo de dosis y encontrar un calendario o método práctico de administración. En muchos ensayos oncológicos, las personas participantes tienen la enfermedad estudiada. Aunque pueden observarse señales iniciales de actividad, demostrar eficacia no suele ser el objetivo principal.

Fase 2: evidencia preliminar de actividad

Los estudios de Fase 2 suelen incluir más participantes con la afección de interés. Los investigadores continúan vigilando la seguridad mientras examinan si el tratamiento produce el efecto biológico o clínico previsto, por ejemplo, si un tumor se reduce, el crecimiento de la enfermedad se ralentiza, mejoran los síntomas o cambia otro resultado predefinido. Los resultados pueden ayudar a decidir si se justifica un estudio comparativo mayor.

Fase 3: comparación y confirmación

Los estudios de Fase 3 suelen incluir cientos o miles de participantes. Comparan un método en investigación con el tratamiento estándar actual, un placebo cuando es éticamente apropiado u otro control. Puede utilizarse la asignación aleatoria para reducir sesgos. Se examinan beneficios, riesgos y efectos secundarios menos frecuentes en una población mayor. Los resultados pueden respaldar una solicitud de aprobación regulatoria, pero la aprobación nunca está garantizada.

Fase 4: investigación después de la aprobación

Los estudios de Fase 4 se realizan después de que un producto ha sido aprobado para un uso específico. Pueden evaluar la seguridad a largo plazo, la eficacia en poblaciones más amplias, efectos secundarios poco frecuentes, calidad de vida, usos adicionales o su desempeño en la atención habitual. Las agencias reguladoras también utilizan sistemas de seguridad posteriores a la comercialización fuera de los ensayos formales de Fase 4.

Fase 0 y estudios de fases combinadas

Algunos estudios exploratorios tempranos se denominan Fase 0. Pueden administrar una dosis muy pequeña a un número limitado de participantes para estudiar cómo se comporta un agente en el organismo; no pretenden proporcionar beneficio terapéutico. Algunos protocolos combinan fases, como Fase 1/2 o Fase 2/3, para abordar preguntas de más de una fase con transiciones planificadas o partes separadas.

Lo que la fase no indica

La fase por sí sola no describe todos los riesgos, la calidad del estudio, si la intervención es apropiada para usted ni si funcionará. Dos ensayos de la misma fase pueden tener diseños, procedimientos y requisitos de elegibilidad muy diferentes. Revise la información específica del protocolo y consulte las alternativas de tratamiento estándar con su profesional de salud.

Preguntas que puede hacer

  • ¿Qué pregunta busca responder este estudio?
  • ¿Por qué esta fase es apropiada para la intervención?
  • ¿Qué se sabe de estudios anteriores de laboratorio o clínicos?
  • ¿Cómo se asignan los grupos y podría recibir un placebo?
  • ¿Qué visitas, pruebas, biopsias u hospitalizaciones se requieren?
  • ¿Cuáles son los riesgos, beneficios y alternativas conocidos y posibles?
  • ¿Qué sucede si el tratamiento no ayuda o causa efectos secundarios?

Fuentes confiables

Este artículo ofrece información educativa general, no consejo médico ni una afirmación de que un ensayo específico esté disponible. El diseño y las definiciones de las fases pueden variar según el producto y el protocolo. Consulte sus opciones con su profesional de salud y el equipo del estudio.